La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde este martes a la leucovorina, un fármaco genérico, para el tratamiento de una afección cerebral genética extremadamente infrecuente caracterizada por la deficiencia de suministro de folato al cerebro.

Esta determinación marca una clara separación de las insinuaciones de septiembre pasado por parte del entonces presidente Donald Trump y otros funcionarios, quienes sugirieron que el medicamento ofrecía amplios beneficios a la población con autismo.

La autorización de la FDA se restringe al uso de leucovorina en pacientes, tanto niños como adultos, diagnosticados con deficiencia de folato cerebral, un trastorno genético que se estima afecta a menos de una persona por cada millón en Estados Unidos. Quienes padecen esta enfermedad presentan síntomas neurológicos, como trastornos del movimiento y crisis convulsivas, que en ocasiones pueden guardar similitud con algunos síntomas del autismo.

En un evento en la Casa Blanca en septiembre de 2025, el presidente Trump y el comisionado de la FDA, Marty Makary, anunciaron la revisión del medicamento por su potencial utilidad en pacientes con autismo. Makary incluso especuló que podría ser beneficioso para el "20, 40, 50% de los niños con autismo".

Sin embargo, altos cargos de la FDA enfatizaron que su evaluación se basó exclusivamente en la evidencia más sólida, la cual solo avala el uso del fármaco para la mutación rara que causa la deficiencia de folato cerebral. Además, recordaron que un estudio anterior que supuestamente respaldaba el uso del medicamento para el autismo fue retractado a principios de ese año.

La leucovorina es un metabolito sintético del folato, una forma vital de vitamina B. Su etiqueta actual, aprobada por la FDA, incluye su uso para mitigar efectos secundarios de ciertas terapias de quimioterapia y para tratar un trastorno sanguíneo poco común, sumándose ahora su indicación para la deficiencia de folato cerebral.

A pesar de la insuficiencia de datos concluyentes, un informe reciente de The Lancet documentó que las recetas de leucovorina para niños de cinco a 17 años experimentaron un incremento del 71% en los tres meses posteriores a la conferencia de prensa de Trump.

La Academia Estadounidense de Pediatría desaconseja la administración rutinaria de leucovorina a niños con autismo. Aunque algunas investigaciones a pequeña escala han apuntado a un "posible beneficio" en un subconjunto de pacientes con autismo que presentan la deficiencia cerebral de folato, las organizaciones médicas profesionales aclaran que no existe certeza de que el medicamento sea de ayuda para la población autista en general.

La hipótesis detrás de su potencial uso en el autismo reside en la noción de que algunos individuos con el trastorno poseen anticuerpos que obstaculizan la entrada de folato al cerebro. No obstante, entidades como la Autism Science Foundation señalan que estos mismos anticuerpos se han detectado en familiares no autistas, lo que pone en duda su papel como el principal factor causante del autismo. La mayoría de los investigadores atribuyen el autismo a la interacción de múltiples factores genéticos y ambientales.